Wien (OTS) – Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: ACAD) hat bekannt
gegeben, dass
die Europäische Kommission (EK) die Marktzulassung für DAYBU (
Trofinetid) zur Behandlung neurobehavioraler Symptome des Rett-
Syndroms bei Erwachsenen sowie pädiatrischen Patienten ab fünf Jahren
erteilt hat. Damit ist DAYBU das erste und einzige Arzneimittel, das
in der Europäischen Union (EU) für diese Indikation zugelassen ist.
„ Die Zulassung von DAYBU stellt einen wichtigen Meilenstein für
die Rett-Syndrom-Gemeinschaft in der EU dar und bringt uns unserem
Ziel näher, diese innovative Therapie Patientinnen und Patienten
sowie Familien zugänglich zu machen, deren Behandlungsbedürfnisse
seit langem in erheblichem Maße ungedeckt geblieben sind “, so
Catherine Owen Adams, Chief Executive Officer von Acadia. „ Für
Menschen mit Rett-Syndrom, einer schwerwiegenden seltenen
neurologischen Entwicklungsstörung, gab es in der EU bislang keine
zugelassenen medikamentösen Behandlungsmöglichkeiten. Wir sind stolz
darauf, DAYBU nun verfügbar machen zu können, und freuen uns darauf,
Patientinnen und Patienten, Angehörige und Betreuungspersonen sowie
medizinische Fachpersonen dabei zu unterstützen, Zugang zu dieser
Behandlung zu erhalten. “
Die Marktzulassung für DAYBU in der EU stützt sich hauptsächlich
auf Ergebnisse der Phase-III-Studie LAVENDER™, in der statistisch
signifikante und klinisch relevante Verbesserungen bei den
wesentlichen Merkmalen des Rett-Syndroms nachgewiesen wurden und zwar
anhand des „Rett Syndrome Behaviour Questionnaire“ (RSBQ) und des
„Clinical Global Impression–Improvement“-Skala (CGI-I).
„ In meiner langjährigen klinischen Praxis mit Menschen mit Rett-
Syndrom und ihren Familien erlebe ich täglich, welche enormen
Herausforderungen diese komplexe Erkrankung mit sich bringt. Bislang
haben die behandelnden Ärztinnen und Ärzte nur die Möglichkeiten der
symptomatischen Therapie. Die heutige Zulassung in der Europäischen
Union ist deshalb ein besonderer Moment für die Betroffenen und ihre
Familien “, so Prof. Dr. med. Bernd Wilken, Chefarzt am SPZ, Klinikum
Kassel. „ Erstmals gibt es Zugang zu einer gezielten Therapie für das
Rett Syndrom. Diese Entscheidung bringt neue Hoffnung und Zuversicht
für viele Betroffene und ihre Angehörigen. ”
Mit dieser Zulassung darf DAYBU in allen 27 Mitgliedstaaten der
EU sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen in Verkehr gebracht
werden. Als nächsten Schritt wird Acadia nun mit den zuständigen
nationalen Behörden Verhandlungen über Preisgestaltung und
Kostenerstattung aufnehmen, mit dem Ziel, DAYBU nach Möglichkeit
Patientinnen und Patienten in den Ländern der EU zugänglich zu
machen.
Literaturhinweise und mehr über das Rett Syndrom finden Sie hier.
Über DAYBU ® (Trofinetid)
Beim Rett-Syndrom sind die Konzentrationen des insulinähnlichen
Wachstumsfaktors 1 (IGF-1) im Gehirn niedriger als normal, was
vermutlich die Funktion der Nervenzellen beeinträchtigt. IGF-1 ist
ein Hormon, das für die normale Entwicklung und Funktion des
Nervensystems wichtig ist. Der Wirkstoff von DAYBU (Trofinetid)
besteht aus einem von IGF-1 abgeleiteten Molekül.
Trofinetid ist in den Vereinigten Staaten unter den Namen DAYBUE ®
und DAYBUE STIX ® , in Kanada unter dem Namen DAYBUE ® und in der
Europäischen Union unter dem Namen DAYBU ® zugelassen.
Zukunftsgerichtete Aussagen
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„kann“, „wird“, „sollte“, „könnte“, „würde“, „erwartet“, „plant“,
„geht davon aus“, „glaubt“, „potenziell“ und ähnlichen Formulierungen
(einschließlich deren Verneinungen) erkannt werden, die der
Kennzeichnung zukunftsgerichteter Aussagen dienen. Die in dieser
Medienmitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen umfassen
unter anderem Aussagen über die Bedeutung von DAYBU als Behandlung
der neurobehavioralen Symptome des Rett-Syndroms bei Erwachsenen und
pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab fünf Jahren, den
erwarteten Nutzen von DAYBU für Patientinnen und Patienten,
Betreuungspersonen, medizinische Fachpersonen und die Rett-Syndrom-
Gemeinschaft, den klinischen Nutzen von DAYBU, die Möglichkeit für
Patientinnen und Patienten, Zugang zu DAYBU zu erhalten, sowie unsere
Erwartungen hinsichtlich künftiger Preis- und
Kostenerstattungsverhandlungen, einschließlich unserer Fähigkeit,
rechtzeitig eine Preisfestsetzung und Kostenerstattung für DAYBU ® in
den EU-Mitgliedstaaten, Island, Liechtenstein und Norwegen zu
erreichen. Zukunftsgerichtete Aussagen unterliegen bekannten und
unbekannten Risiken, Unsicherheiten, Annahmen und anderen Faktoren,
die dazu führen können, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse,
Leistungen oder Erfolge wesentlich und nachteilig von den in unseren
zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten oder implizierten Ergebnissen
abweichen. Zu diesen Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren
gehören unter anderem die mit Preis- und
Kostenerstattungsverhandlungen verbundenen Unsicherheiten, unsere
Abhängigkeit von der weiterhin erfolgreichen Vermarktung unserer
Produkte und unsere Fähigkeit, den Absatz unserer Produkte
aufrechtzuerhalten oder zu steigern, unsere Fähigkeit, die
erforderlichen behördlichen Zulassungen für die Vermarktung unserer
Produkte und Produktkandidaten zu erhalten, die Marktakzeptanz
unserer Produkte im Falle ihrer Zulassung sowie unsere Fähigkeit, die
geltenden Gesetze und Vorschriften weiterhin einzuhalten. Angesichts
dieser Risiken und Unsicherheiten sollten Sie sich nicht unangemessen
auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Eine Erörterung
dieser und weiterer Risiken, Unsicherheiten und anderer Faktoren, die
dazu führen können, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen
oder Erfolge abweichen, finden Sie in unserem Quartalsbericht auf
Form 10-Q für den am 30. Juni 2026 endenden Berichtszeitraum, der am
5. August 2026 eingereicht wurde, sowie in unseren nachfolgenden, von
Zeit zu Zeit bei der Securities and Exchange Commission eingereichten
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