Wien (OTS) – Der Wiener Gesundheitsverbund setzt konsequent auf
modernste
Therapien für Patient*innen mit seltenen Erkrankungen. Eine neue
Gentherapie revolutioniert die Behandlung von Hämophilie B, einer
Blutgerinnungsstörung mit starkem Blutungsrisiko. Mit einer
einmaligen Gabe besteht die Möglichkeit, dass Patient*innen auf eine
lebenslange Alternativtherapie verzichten können. Die bisherigen
Erfahrungen am Universitätsklinikum AKH Wien sind äußerst positiv –
behandelte Patient*innen hatten seit Gabe der Therapie bislang keine
Blutungen mehr, zudem wird von einer deutlich verbesserten
Lebensqualität berichtet.
„Der Wiener Gesundheitsverbund verfolgt das Ziel, Patient*innen
mit seltenen Erkrankungen wie Hämophilie B, die bestmögliche
Versorgung nach dem aktuellen medizinischen Stand zu ermöglichen.
Dazu zählen der rasche Einsatz innovativer, evidenzbasierter
Therapien, sofern diese einen belegbaren klinischen Zusatznutzen
aufweisen und zu einer nachhaltigen Verbesserung der Lebensqualität
der Patient*innen beitragen“, so Michael Binder, Medizinischer
Direktor im Wiener Gesundheitsverbund.
Hämophilie B ist eine seltene, angeborene Blutgerinnungsstörung.
Ein genetischer Defekt führt dazu, dass ein wichtiger
Gerinnungsfaktor nur unzureichend gebildet wird, wodurch Blutungen
nicht richtig gestoppt werden können. Je nach Schwere der Erkrankung
können schwere, mitunter lebensbedrohliche Blutungen in Gelenken,
Muskeln oder inneren Organen auftreten. Da das verantwortliche Gen
auf dem X-Chromosom liegt, sind überwiegend Männer betroffen.
Bisher wurde Hämophilie B vor allem durch regelmäßige oder
bedarfsweise Gabe des fehlenden Gerinnungsfaktors (Faktor-
Substitutionstherapie) behandelt, um Blutungen zu verhindern oder zu
stoppen. 2023 wurde in der Europäischen Union erstmals eine
Gentherapie (Wirkstoff: etranacogene dezaparvovec) zur Behandlung der
Hämophilie B zugelassen. Eine einmalige Anwendung kann die
Blutgerinnung langfristig normalisieren und bietet damit erhebliche
klinische Vorteile sowie eine nachhaltige Verbesserung der
Lebensqualität der Betroffenen.
Zwtl.: Erste Therapieerfolge im WIGEV
Im Jahr 2024 wurde diese innovative Therapie österreichweit
erstmals im Wiener Gesundheitsverbund am AKH Wien in einem
spezialisierten Zentrum angeboten. Bisher wurden 3 Patient*innen
behandelt, die allesamt nach rund einem Jahr ein sehr gutes
Therapieansprechen zeigen. In allen Fällen konnte auf eine laufende
Faktor-Substitutionstherapie verzichtet werden. Die Betroffenen
berichteten über eine deutlich verbesserte Lebensqualität. Diese
Erfahrungen decken sich mit aktuellen Studiendaten, wonach 93 Prozent
der behandelten Patient*innen keine weitere Substitutionstherapie
mehr benötigen.